CATO SMS possède une expérience et une expertise approfondies dans le développement de médicaments pour les indications orphelines. Les essais sur les maladies rares diffèrent des essais sur les maladies courantes, non seulement par le petit nombre de patients disponibles pour participer à des essais cliniques dans plusieurs régions géographiques, mais aussi par les interactions et les collaborations complexes avec plusieurs parties prenantes, y compris les organismes de réglementation, les chercheurs, les groupes de défense des patients et les organismes d’aide aux patients. L’exécution réussie des essais sur les maladies rares exige un engagement particulier de la part de l’équipe de gestion de l’essai et une solide expérience dans l’extraction de renseignements maximaux provenant d’essais cliniques à petite population.

CATO SMS a rédigé et soumis plus de 40 demandes de médicaments contre les maladies orphelines (ODA), modifications et subventions à la FDA, et a conçu et mené des essais cliniques pour plus de 20 types différents d’indications orphelines, généralement avec un pourcentage élevé de sujets pédiatriques. Notre expérience avec les indications orphelines couvre un large éventail de maladies, notamment :

  • Troubles rares du SNC
  • Maladies métaboliques
  • Plusieurs cancers
  • Maladies infectieuses
  • Maladies cardiovasculaires
  • Troubles immunologiques